科学家预测MS将在我们的有生之年治愈

2024-08-03 17:30来源:本站

  

  在一代人之前,大多数多发性硬化症患者在确诊后的15年内可能要依靠助行器和轮椅,或者只能在床上活动。今天,加州大学旧金山分校的发现使数百万患有多发性硬化症的人更健康,许多人没有残疾。现在,这所大学正在为在我们有生之年治愈多发性硬化症铺平道路。

  但这一突破几乎没有发生。“生物学上难以置信,”这是美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的拒绝信所说的。那是在90年代末,UCSF神经学教授Stephen Hauser,医学博士和他的团队申请了联邦资金,用于新药rituximab的第一次临床试验,作为一种潜在的多发性硬化症治疗方法。

  这项研究不仅仅是测试一种新药,而且是一个关于多发性硬化症内部运作的革命性新理论。这个想法太古怪了,以至于最大的科学研究公共资助者都说这是不可能的。

  豪泽在他2023年的回忆录《脸在笑,大脑在哭》中回忆说,那次拒绝“像一吨砖头一样沉重”。但是,如果豪泽的团队按照传统智慧提出另一项试验,这些研究所向他保证会有资金。

  这句话的意思很明确:“孩子,忘掉你过去15年的工作,照我们的想法去做吧。”

  

  医学博士斯蒂芬·豪泽在一项研究中发挥了重要作用,该研究导致了一种针对体内B细胞的多发性硬化症新药。Steve Babuljak拍摄

  20年前,作为一名年轻的住院医生,豪泽治疗过27岁的安德里亚。安德里亚最近从哈佛大学法学院毕业,是吉米·卡特总统政府中一颗冉冉升起的新星。然后,就像雷击一样突然,她的行为变得不稳定。豪泽看到她的时候,她正躺在医院的病床上,右半边嘴巴耷拉着,嘴角积满了口水。

  “你好吗?”他记得曾问过她。安德里亚想说话,但说不出话来。一滴眼泪从她脸上滚落下来。

  A graphic illustration of a neuron.

  多发性硬化症是一种大脑和免疫系统疾病。我们的大脑包含一个由数十亿个神经元组成的网络,神经细胞发送信息,告诉我们的嘴说话,我们的腿移动,我们的肺呼吸。每个神经元都被髓鞘包裹着,髓鞘是一种保护性涂层,就像铜电线周围的塑料鞘一样。但对于多发性硬化症,我们的免疫系统——通常保护我们免受细菌侵害——将髓磷脂误认为是外来入侵者。这个认错人的案子引发了一场全面的攻击。免疫系统攻击髓磷脂,使我们的神经元像磨损的电源线一样短路。

  “随着时间的推移,神经之间的联系消失,神经细胞死亡。豪泽说:“多发性硬化症剥夺了我们认为理所当然的基本功能——视觉、感觉、运动力量……有时,就像安德里亚一样,甚至丧失了独立说话、进食或呼吸的能力。”

  由于没有有效的治疗方法,豪瑟对安德里亚无能为力。“从那时起,我就决定把这种年轻人常见的致残疾病作为我一生的事业。”

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