美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准了辉瑞治疗一种罕见的遗传性出血性疾病的药物，使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法

　　该机构批准了这种药物，将以Beqvez的名称销售，用于患有中度至重度血友病B的成人。

　　辉瑞公司表示，这种治疗方法将于6月1日上市本季度向符合条件的患者提供处方，并且在保险和其他回扣之前的价格高达350万美元。

　　上周五，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准了辉瑞(Pfizer)治疗一种罕见的遗传性出血性疾病的药物，这是该公司首个在美国获得批准的基因疗法

　　该机构批准了该药物，该药物将以Beqvez的名称上市，用于满足一定要求的中度至重度B型血友病成人。

　　辉瑞公司的一位发言人告诉CNBC，该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者。这位发言人还说，不包括保险和其他回扣，该药的价格高达350万美元，是迄今为止美国最贵的药物之一

　　据一个倡导组织称，美国有7000多人患有这种使人衰弱的疾病，主要影响男性。这种情况是由一种蛋白质水平不足引起的，这种蛋白质可以帮助血液形成凝块来止血和密封伤口。如果没有这种被称为IX因子的蛋白质，B型血友病患者更容易受伤，出血更频繁，持续时间更长。

　　Beqvez是一种一次性治疗，旨在使患者自己产生IX因子，预防和控制出血。在一项后期试验中，这种药物优于通常繁琐的血友病B的标准治疗方法，后者需要每周或每月多次通过静脉注射这种蛋白质。

　　宾夕法尼亚大学血友病综合和血友病血栓形成项目主任亚当·库克博士周五在辉瑞公司的一份新闻稿中说:“许多B型血友病患者在定期[因子IX]输注的承诺和生活方式的中断中斗争，以及自发性出血发作，这可能导致疼痛的关节损伤和活动问题。”

　　库克补充说，辉瑞的药物“有可能通过长期减少医疗和治疗负担，为适当的患者带来变革。”

　　这一批准对辉瑞来说是一大步，该公司正试图在去年新冠病毒业务迅速下滑后重新站稳脚跟。该公司在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注，以帮助其扭转业务。

　　辉瑞公司是投资于快速发展的基因和细胞治疗领域的几家公司之一。它们是一次性的、高成本的治疗方法，针对患者的遗传来源或细胞来治愈或显著改变疾病的进程。一些健康专家预计，细胞和基因疗法将取代人们用来治疗慢性病的传统终身疗法。

　　辉瑞于2014年从Spark Therapeutics获得Beqvez的生产和营销权。

　　该公司的一位发言人告诉CNBC，该公司正在为接受Beqvez治疗的患者提供一项保修计划。他们补充说，辉瑞公司希望该计划能够“通过防止疗效失败的风险来提供财务保护”。

　　该基因疗法将与澳大利亚的CSL Behring公司的Hemgenix竞争，后者是一种类似的治疗方法，于2022年获得FDA批准用于血友病B。该药物在美国的定价类似，不包括保险和其他回扣，为350万美元。

　　值得注意的是，一些卫生专家表示，高昂的成本和后勤问题等因素限制了Hemgenix和另一种已获批准的基因疗法对更常见的血友病A的应用。

　　辉瑞还在寻求FDA批准其用于治疗血友病A和b的实验性抗体marstacimab。该公司还在开发一种治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)的基因疗法，这是一种导致肌肉逐渐衰弱的遗传性疾病。