华盛顿——周三，来自华盛顿郊区的12岁男孩肯德里克·克罗默(Kendric Cromer)成为世界上第一个接受商业批准的镰状细胞病基因治疗的患者。

　　据估计，美国有2万名镰状细胞病患者有资格接受这种治疗，肯德里克长达数月的医疗之旅的开始给他们带来了希望。但这也表明了患者在寻求两种新疗法时面临的困难。

　　对于少数幸运的人来说，这种治疗可能使他们渴望的生活成为可能。作为一个严肃而害羞的青少年，肯德里克已经了解到，普通的活动——骑自行车、在寒冷的日子里外出、踢足球——都可能引起一阵灼痛。

　　“镰状细胞总是偷走我的梦想，打断我想做的所有事情，”他说。现在他觉得自己有机会过上正常的生活。

　　去年年底，美国食品和药物管理局授权两家公司向镰状细胞病患者销售基因疗法。镰状细胞病是一种红细胞遗传紊乱，会导致衰弱性疼痛和其他医疗问题。据估计，美国有10万人患有镰状细胞病，其中大多数是黑人。当人们从父母双方那里继承了这种疾病的突变基因时，他们就患有这种疾病。

　　这种疗法在临床试验中帮助了病人，但肯德里克是萨默维尔公司蓝鸟生物公司的第一位商业病人。另一家公司，波士顿的顶点治疗公司(Vertex Therapeutics)拒绝透露是否已经开始使用其获得批准的基于CRISPR基因编辑的药物治疗任何患者。

　　肯德里克的家庭健康保险同意支付手术费用，他在华盛顿特区的国家儿童医院开始接受治疗。周三的治疗只是第一步。医生取出了他的骨髓干细胞，然后“蓝鸟”将在专门的实验室对其进行基因改造。

　　这需要几个月的时间。但在开始之前，蓝鸟公司需要从肯德里克那里获得数亿个干细胞，如果第一次采集(需要6到8个小时)还不够，该公司还会再尝试一两次。

　　如果仍然不够，肯德里克将不得不再花一个月的时间准备另一次干细胞提取。

　　整个过程是如此复杂和耗时，以至于蓝鸟估计它每年只能治疗85到105名患者的细胞，其中不仅包括镰状细胞患者，还包括一种更罕见的疾病-地中海贫血患者，他们可以接受类似的基因治疗。

　　医疗中心也只能处理有限数量的基因治疗患者。每个人都需要专家和重症监护。在病人的干细胞接受治疗后，病人必须在医院呆一个月。在大多数时间里，病人因强效化疗而病情严重。

　　国家儿童医院每年只能接受大约10名基因治疗患者。

　　“这是一项巨大的努力，”医疗中心血液和骨髓移植部门的负责人大卫·雅各布森博士说。

　　骨髓干细胞是人体所有红细胞和白细胞的来源，通常依偎在人的骨髓中。但是肯德里克的医生给他注射了一种名为plerixafor的药物，这种药物能将这些微粒弄松，让它们漂浮在他的循环系统中。

　　为了分离干细胞，医院的工作人员将一根导管插入肯德里克胸部的静脉，并将其连接到离他病床不远的一个盒子状装置——采血机上。它旋转血液，将其分成血浆层、红细胞层和干细胞层。

　　一旦收集到足够的干细胞，它们将被送到新泽西的蓝鸟实验室，在那里技术人员将添加一个健康的血红蛋白基因来纠正导致他镰状细胞病的突变基因。

　　我们的目标是给肯德里克提供红细胞，使其不会变成脆弱的新月形，不会被他的血管和器官卡住。

　　Bluebird公司的基因疗法Lyfgenia标价310万美元。这是有史以来最高的治疗价格之一。

　　“我们一直祈祷这一天会到来，”肯德里克的母亲黛博拉说。但是，她补充说，“我们在阅读这些同意书和他将要经历的事情时感到紧张。”

　　不过，肯德里克对未来充满了期待。他想成为一名遗传学家。

　　然后，他说:“我想打篮球。”

　　本文最初发表于《纽约时报》。