英国一项重要的试验发现，一种新的肠癌药物比传统治疗方法有效十倍以上，每年可以挽救数百人的生命。

科学家们说，研究结果非常鼓舞人心，这种药物可能会在短短两年内从一种偶然的、刚刚起步的治疗方法，成为大量肠癌患者的标准治疗方法。

这种被称为派姆单抗(pembrolizumab)的免疫治疗药物在缩小肿瘤方面效果非常好，科学家们相信，如果癌症得到足够早的治疗，它将使一些患者无需进行侵入性化疗，甚至无需进行手术。

研究人员还希望这种药物可以用于治疗其他“实体肿瘤”癌症，如肾癌、卵巢癌、结肠癌、肝癌、胃癌和子宫癌。

这种药物对一组肿瘤中有一组特殊的、相当常见的基因突变的癌症患者有效，这些突变被称为MMR缺陷/ msi高肿瘤，使癌症能够逃避人体的免疫系统。然而，派姆单抗通过重新激活免疫系统来攻击癌细胞而起作用。

大约10%到15%的二期或三期肠癌患者具有癌细胞逃避免疫系统的“基因特征”——在英国，每年大约有2000到3000例这样的病例。

科学家说，另外85%的肿瘤没有这些特征，需要继续使用化疗和手术等传统治疗方法来切除肿瘤。

“对于拥有正确基因构成的10%到15%的患者来说，这是一个非常令人兴奋的新疗法。手术前的免疫治疗很可能成为这类癌症患者的‘游戏规则改变者’，”曼彻斯特克里斯蒂NHS基金会信托基金的临床肿瘤学顾问马克·桑德斯教授说。

“这可以改善数百名患者的治疗效果，使他们免受化疗的影响。在未来，这种药物甚至可以在不需要手术的情况下消除肿瘤。但要有信心地做到这一点，还需要更多的试验来证实这些令人兴奋的早期结果，”他告诉《纽约时报》。对于所谓的MMR缺陷/ msi高肿瘤——它们有基因突变——免疫疗法通过提供一个被免疫系统识别并可以攻击的目标来起作用。

靶标以“异常”蛋白质片段的形式存在，这种蛋白质片段的产生与癌细胞在这些患者中分裂和扩散的方式有关。这可以阻止肿瘤细胞逃避免疫系统。

临床医师科学家和顾问Marnix Jansen histopathologist从伦敦大学癌症研究所和伦敦大学学院医院(UCLH),也参与了试验,说:“需要做更多的工作来评估pembrolizumab之前被认为是标准治疗,但考虑到这个试验的结果质量我认为这是可能的,我们可以看到它在诊所(作为标准治疗)在几年内如果后续试验也同样成功。”

科学家们也相信，这种药物或类似的免疫疗法可以用于治疗患有其他实体肿瘤癌症的类似人群，这些癌症也有相当数量的患者具有相同的肿瘤基因突变，这些突变使它们起作用——尽管这仍需要在试验中得到证实。

该试验涉及来自英国五家医院的32名患有2期或3期肠癌的患者，他们具有一定的遗传特征，MMR缺陷/ msi高肠癌。

结果表明，59%的患者在接受派姆单抗治疗后没有癌症迹象，其余41%的患者在手术中切除了任何癌症。

当对具有这种基因特征的患者进行标准护理常规化疗时，不到5%的患者在手术后没有癌症迹象。研究人员表示，这相当于每年挽救了数百人的生命。

试验中的所有患者在几个月后仍然没有癌症。平均无癌期为9.7个月，个别患者的无癌期为5.3至19个月。

在接下来的几年中，该试验还将评估总体生存率和复发率。

没有参与这项研究的专家对这一发现表示欢迎。

纽卡斯尔大学的约翰·伯恩爵士告诉《卫报》:“这可能会显著改变我们处理第三大常见癌症和第二大杀手的方式。”它并没有影响到所有人，但它影响了大约六分之一，所以这是一个很大的部分。

“令人兴奋的前景是，我们可以开始用药物快速治疗，甚至可能不需要手术。如果病人确实需要手术，那就在几周后他们好转的时候，你已经杀死了大部分的癌症。所以手术可能不需要那么多，因为你已经杀死了一些肿瘤，让它变小了。这是向前迈出的非常重要的一步，”约翰爵士说，他是NHS的前非执行董事，2017年至2023年担任纽卡斯尔医院NHS基金会信托基金主席。

英国癌症研究所高级临床科学家、牛津大学医学肿瘤学名誉顾问大卫·丘奇(David Church)说:“这项重要的研究不仅表明，所有癌细胞都被免疫疗法杀死的早期MMR缺陷肠癌患者可能不需要手术后化疗，甚至一些这样的患者可能根本不需要手术，这非常令人兴奋。”确认这一点需要更多的工作，这是研究小组计划做的。”

英国肠癌研究和对外事务主任丽莎·王尔德博士说:“这项试验的结果对具有正确基因变异的人来说无疑是有希望的，但在病人可以使用之前，还需要进行更多的研究。”

“在英国，每15分钟就有一个人被诊断出患有肠癌，使其成为英国第四大常见癌症。推动研究和寻找治疗这种疾病的新方法对于改善患者的体验并最终挽救生命至关重要。”

该研究结果于2024年在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上公布，是NEOPRISM-CRC II期临床试验的中期结果，该试验评估了派姆单抗是否可以改善2期或3期MMR缺陷/ msi -高肠癌患者的预后。

该试验是由伦敦大学学院、伦敦大学学院、曼彻斯特克里斯蒂NHS基金会信托基金、利兹圣詹姆斯大学医院、南安普顿大学医院和格拉斯哥大学合作进行的。

肠癌是英国第四大常见癌症，每年约有42900例。尽管这仍然是一种主要影响老年人的癌症，但近几十年来，50岁以下人群的病例一直在增加。