在加州大学旧金山分校领导的一项创新临床试验中，实验药物neratinib与标准化疗一起被发现对一些新诊断的高风险乳腺癌妇女有益。

此外，研究人员了解到，在适应性随机试验中使用的I-SPY 2算法在预测her2阳性/ hr阴性疾病患者治疗方案的成功方面非常有效。

这一发现标志着I-SPY 2试验模式中的第二个药物“毕业”，该模式旨在加速药物开发并降低将安全有效的新药推向市场的成本。

在圣地亚哥举行的美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了2期数据，AACR是科学家们展示前沿癌症研究的重要聚会。

I-SPY 2由加州大学旧金山分校与公私合作推出，将个性化医疗与新颖的研究设计相结合。它的目标是提高临床试验的效率，并在最迫切需要的地方简化开发新药和治疗方案的过程。

医学博士、MBA、外科教授、加州大学旧金山分校海伦·迪勒家庭综合癌症中心卡罗尔·弗兰克·巴克乳房护理中心主任劳拉·埃瑟曼说:“毕业典礼令人兴奋的是，我们无条件地证明了常设试验机制可以有效地评估多种药物，并确定哪些药物对特定人群最有效。”

埃瑟曼是I-SPY 2的联合首席研究员，该项目正在美国和加拿大的20个癌症研究中心进行。

Esserman说:“我们正在高风险患者的疾病(原发性乳腺癌)中测试这些药物，这是我们最有可能对生存率产生影响的时候。”这是《I-SPY 2》的承诺。这是我们一直期待看到的。随着药物通过确认过程，我们应该能够加快成功药物的可用性，在3期癌症试验中看到很少失败，并为女性提供更好的选择。”

目前，将一种药物推向市场需要超过10亿美元，十几年和数千名患者志愿者。在I-SPY 2模式下，安全测试一种药物所需的成本、时间和患者数量将减少三分之一以上。

这项试验的创新之处在于，它颠覆了传统治疗的顺序:直到药物治疗完成后，才进行手术切除肿瘤。因此，肿瘤对新疗法的反应成为衡量药物是否有效的关键证据。

该试验的另一个显著特点是，它筛选来自多家公司的多种药物，允许研究人员在整个试验过程中无缝地“毕业”，减少和增加药物，而无需食品和药物管理局批准新的方案。因此，在试验中从一种药物转移到另一种药物所需的时间大大缩短。

到目前为止，已有七名特工注册，两名已经毕业，还有几名正在准备参加试验。

根据在AACR会议上发表的研究结果，该算法将115名患者随机分配到含有neratinib的试验分支中。将结果与同时随机分配到包含标准化疗的对照组的78名患者的结果进行比较。

该试验的“适应性随机化”成功地确定了HER2+/HR-作为药物的生物标志物。它还发现了另外两个特征，所有HER2和MP+肿瘤也可能从该方案中受益。

Neratinib是Puma生物技术公司开发的用于治疗早期和晚期乳腺癌的药物，正在考虑I-SPY 3 iii期临床试验。

“I-SPY 2评估基于分子特征明确定义的患者亚群的研究方案，以确定在新辅助环境中添加这些药物是否比单独的标准治疗更好，”试验研究者和第一作者John W. Park医学博士说，他是UCSF Helen Diller家庭综合癌症中心的医学教授。

Park说:“我们发现，用于该适应性试验的算法的功能设计为增加纳拉替尼对似乎受益于该药物的患者亚组的潜在分配，同时减少对未受益于该药物的患者亚组的分配。”

I-SPY 2的合作伙伴包括FDA、美国国立卫生研究院基金会、量子飞跃医疗合作组织、制药公司和学术医疗中心。