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一种有前景的ALS新药的二期试验将评估其安全性和耐受性，作为次要终点，将调查其疗效和生物标志物。研究人员对减缓疾病进展的可能性抱有很高的期望，这要归功于之前在类似分子上的第二阶段研究结果。

支持这项研究的是世界上最大的ALS研究慈善基金，美国ASL协会他在这个病例中拨出了高达94.3万美元来支持招募患者并研究患有球茎性ALS的患者的生物标志物，这是最具破坏性的一种形式，开始时出现说话和吞咽困难。美国手语协会，从2014年到现在，已经拨款超过1.37亿美元来支持美国和其他13个国家的研究项目，从临床前到上市后。临床试验，即在早期阶段开发有前景的药物的项目，由临床试验奖资助。在Besta和意大利和法国的其他16个临床中心进行的这项研究也得到了另一个慈善机构——法国AMT-Telethon的部分支持。我们讲过来自非营利组织的资助对科学研究的定性和定量的重要性我们也讲过自由和独立研究的作用。

正在研究的分子IFB-088 (INN: icerguastat) o sephin1是InFlectis BioScience公司的一种多功能药物，该公司是开发神经肌肉疾病创新疗法的先锋公司，能够调节ALS疾病进展的三种主要病理生理机制:蛋白质聚集、氧化应激和谷氨酸兴奋毒性。希望能够减缓疾病的进展，这要归功于蛋白质代谢的改善，这种药物可以激活各种神经退行性疾病的综合应激反应，如肌萎缩侧索硬化症、沙克-玛丽-图斯症和另一种形式的多发性硬化症。

肌萎缩侧索硬化症协会的研究主任保罗·拉金说:“我们需要尽快找到更多的治疗方法，让肌萎缩侧索硬化症成为一种病人可以忍受的疾病，直到我们能够治愈它。”IFB-088采用了一种新的方法，作用于不同的病理生理机制:这就是为什么我们热切期待这项研究和其他未来研究的结果。”

该药物的第二阶段试验是随机、双盲的，一年前获得了美国FDA的孤儿药认定(该地位允许该药物受益于这些罕见疾病产品开发的激励措施，直至获得上市许可，获得特权和更快的途径)。对照研究2安慰剂将招募50名球源性ALS患者，比较IFB-088加利鲁唑(欧洲目前的标准治疗)和安慰剂加利鲁唑在6个月治疗期间的效果。法国和意大利的患者招募预计将于2024年1月底完成，结果最早将于2024年底公布。

该研究的次要目标之一是确定新的治疗反应生物标志物，这也是在未来临床试验中评估药物有效性的关键工具，也是为了更快地获得批准。Giuseppe Lauria Pinter教授是Besta的科学主任，也是这项研究的负责人，他补充说:“这项研究主要调查了球性肌萎缩性侧索硬化症患者，这是公认的最具破坏性的疾病表现。它使用了一种针对关键病理生理机制的分子，我们相信它将证实之前发表在《大脑》上的一项研究中获得的积极结果，该研究使用了类似的分子。

路易斯·里德在Unsplash上拍摄